Dès sa création en 1958, l’AFM-Téléthon a placé le soutien à la recherche et la découverte de traitements innovants au cœur de son action. 

L’Association est devenue un acteur majeur du développement des biothérapies pour les maladies rares, des traitements en rupture avec la pharmacologie classique. Ces thérapies qui utilisent les gènes ou les cellules bénéficient aussi à la médecine toute entière.

 

Au-delà du soutien apporté à plusieurs centaines de projets de recherche et jeunes chercheurs chaque année – appels d’offres propres ou en partenariat avec d’autres associations - l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires de recherche.  

Fédérés au sein de l’Institut des biothérapies des maladies rares, ces laboratoires sont leaders dans leur domaine respectif : Généthon et Atlantic Gene Therapies pour la thérapie génique des maladies rares, I-Stem pour les cellules souches et la thérapie cellulaire des maladies monogéniques, l’Institut de Myologie pour la recherche et le traitement des maladies du muscle.

 

L’AFM-Téléthon est également une association de malades en capacité de produire ses propres médicaments à travers son laboratoire Généthon Bioprod qui a reçu le statut d’établissement pharmaceutique en 2013.